Фальсификации для Золгенсмы, выдуманные участники КИ, химеры и натуральные лекарства

Из нового выпуска дайджеста вы узнаете о фальсификации данных при разработке генной терапии, клинических испытаниях с выдуманными участниками, первой химере человека и обезьяны, а также о том, насколько слово «натуральный» улучшает продажи.

Подтасовка данных для генной терапии

FDA обнаружила, что в ходе разработки препарата Золгенсма, генной терапии Novartis от спинальной мышечной атрофии, стоимость лечения которой будет составлять более 2 млн долларов, были допущены фальсификации при обработке данных испытаний. На данный момент FDA проводит повторную оценку данных, чтобы определить меру наказания (вплоть до уголовной). 

А был ли мальчик? Как понять, что в клинических испытаниях не участвовали реальные люди? 

Анестезиолог из Великобритании в свободное от работы время изучает данные клинических исследований и анализирует, насколько вероятны фальсификации, включающие «придуманных» людей, пишет журнал Nature. Джон Кэрлисл разработал свой метод, основанный на том, что фальсифицированные данные, как правило, дают слишком хорошую статистику. В 2017 году он опубликовал анализ в журнале Anaesthesia заявив, что он нашел подозрительные данные в 90 из более чем 5000 испытаний, опубликованных в течение последних 16 лет. 

Слово «натуральный» помогает продавать 

Анализ исследований, учитывавших в сумме более 2 тысяч человек, показал, что наличие на этикетке информации о том, что лекарство является «натуральным» (или содержит натуральные компоненты) существенно повышает лояльность покупателя. До 80% участников предпочитают выбирать натуральные препараты, не учитывая, впрочем, что это ничего не говорит о их пользе: многие яды также являются натуральными. 

Химерные организмы и сопутствующие сложности

В Китае создана первая химера человека и обезьяны. Предполагается, что такие химерные организмы (например, обезьяна, имеющая сердце или почки из человеческих клеток) в будущем позволят улучшить клинические исследования лекарственных препаратов и упростить получение органов для трансплантаций. Ученые из института Солка (США) и Католического университета Мурсии (Испания) пока что смогли получить только химерный эмбрион. Эксперименты проводились в Китае, чтобы обойти множественные этические ограничения. Кроме того, в США уже несколько лет такие проекты не получают государственное финансирование. На данный момент, несмотря на громкие пресс-релизы, метод имеет большое количество технических сложностей. 

Подпишитесь на «Медфронт» в соц.сетях: Facebook, Вконтакте, Telegram, Instagram